臨床試験サマリ

進行胆道癌は化学療法が奏効する可能性があると考えられていたが、ランダム化試験は行われておらず、標準治療が確立していなかった。ゲムシタビンは膵癌への有効性が報告されて以降、胆道癌に対しても多く用いられるようになっており、シスプラチンは肺癌や膀胱癌などで、ゲムシタビンとの相加または相乗効果が報告されていた。
進行胆道癌に対するゲムシタビンとシスプラチン併用療法の第2相試験（ABC-01）において、無増悪生存期間の延長が示されたため、ゲムシタビン単剤とのランダム化第3相試験の実施へと移行した。

主要評価項目：全生存期間

本試験はゲムシタビン群の生存期間中央値を8ヶ月、ゲムシタビン+シスプラチン群の生存期間中央値を11ヶ月となることを検証する優越性試験として設計され、 3年間の登録・最終登録から6ヶ月間の経過観察期間のもと、検出力80％、両側α＝0.05として、354例の登録・315イベントが必要と設定された。脱落例を見込んで、400例の登録を目標とした。